Исследователи из [название медицинского университета/клиники] опубликовали обнадеживающие результаты клинических испытаний плазмиды, содержащей ген, продуцирующий инсулин человека. Это инновационное терапевтическое средство может радикально изменить подход к лечению сахарного диабета 1 типа, предлагая долгосрочную и, возможно, даже пожизненную альтернативу инсулинотерапии.
В рамках многоэтапного клинического исследования с участием взрослых пациентов с сахарным диабетом 1 типа были исследованы два различных подхода к применению плазмидной терапии. В первой группе пациентам вводили плазмиду, содержащую ген инсулина, под контролем промотора, специфичного для клеток печени, с помощью вирусных векторов. Во второй группе использовались плазмиды без вектора, в которых ген инсулина был интегрирован в геном гепатоцитов с использованием технологий редактирования генома, таких как CRISPR-Cas9.
Ключевой показатель, уровень гликемии, резко улучшился у участников обеих групп через несколько недель с момента введения плазмиды. У большинства пациентов удалось значительно сократить или полностью отказаться от ежедневных инъекций синтетического инсулина, которые вводились ранее. Более того, у определенной категории участников наблюдалось постепенное, но устойчивое увеличение выработки инсулина, сравнимое с функцией здоровых островков Лангерганса.
Исследования подтвердили, что введение плазмид вызывало длительную экспрессию гена инсулина в клетках печени. Однако не сообщалось о каких-либо значительных побочных эффектах или иммунных реакциях на плазмидную терапию. Биологические маркеры воспалительных процессов оставались в норме, а генотоксичность плазмидных систем была низкой и соответствовала требованиям безопасности для использования человеком.
В дополнение к снижению уровня глюкозы, у участников клинического исследования также улучшился липидный профиль крови. Уровни холестерина и триглицеридов значительно снизились, что указывает на потенциальное положительное влияние плазмидной терапии на кардиометаболические риски у пациентов с сахарным диабетом.
Ведущий исследователь, профессор [ПОЛНОЕ ИМЯ], отметил: "Эти результаты представляют собой значительный шаг вперед в поиске комплексного и долгосрочного решения проблемы диабета 1 типа. Плазмидная доставка гена инсулина дает пациентам возможность восстановить собственную способность вырабатывать инсулин, значительно улучшая качество их жизни и снижая риски осложнений, связанных с хронической гипоинсулинемией."
Исследователи планируют провести дальнейшие клинические испытания, направленные на расширение базы данных и подтверждение долгосрочной эффективности и безопасности плазмидной терапии при лечении сахарного диабета I типа. Перспективное использование плазмидных систем с генами других важных гормонов для лечения других эндокринных заболеваний также рассматривается в качестве будущего направления исследований в этой области.